On Demand oder Prophylaxe

On Demand oder Prophylaxe

Therapieziel

Etwa 70 bis 80 % aller spontanen Blutungen bei Hämophilie betreffen die Gelenke und gut 10 bis 20 % die Muskeln. Diese Spontanblutungen können schmerzhaft sein und zu Bewegungseinschränkungen sowie weiteren Folgeschäden führen. Blutungen in Organen und im Nervensystem sind hingegen selten, können aber lebensbedrohlich sein. Unabhängig davon, wo sich die Blutungen ereignen, gilt als zentrales Ziel der Hämophilie-Behandlung, diese bestmöglich zu vermeiden.

Bereits 2 bis 3 Blutungen pro Jahr reichen aus, um Gelenkstrukturen unwiderruflich zu schädigen!

On Demand

Von einer On-Demand- oder auch Bedarfsbehandlung spricht man, wenn ein Faktorpräparat bei einer akut auftretenden Blutung eingesetzt wird. Der fehlende Gerinnungsfaktor wird umgehend in die Vene injiziert. Sobald der Faktor in ausreichender Menge am Verletzungsort vorliegt, kommt die Blutung zum Stillstand.

Die Blutungsneigung von Hämophilie-Patienten ist unterschiedlich. Sie hängt davon ab, inwieweit noch Blutgerinnungsfaktoren vorhanden sind und ihre normale Funktion erfüllen – dies wird auch als Restaktivität bezeichnet. Bei einer Restaktivität, die mindestens 1 % der Gerinnungsfaktoraktivität eines Menschen ohne Hämophilie entspricht, entwickeln sich seltener spontane Blutungen als bei einer Restaktivität unter 1 %.

Mit der Entdeckung dieses Zusammenhangs entstand auch die Idee der vorbeugenden Behandlung bzw. Prophylaxe: Faktorpräparate werden bei Patienten mit geringer Restaktivität nicht erst bei einer tatsächlichen Blutung, sondern dauerhaft prophylaktisch verabreicht, um die Zahl spontaner Blutungen zu senken.

Prophylaxe bei schwerer Hämophilie

Heute weiß man, dass die Prophylaxe die Zahl der spontanen Blutungen senken und damit auch Gelenkschäden eindämmen oder sogar verhindern kann. Darüber hinaus verbessert sie die Lebensqualität der Patienten. Die Prophylaxe ist daher die Therapie der Wahl bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit einer Restaktivität unter 1 %.

Die regelmäßigen Injektionen im Rahmen der Prophylaxe zahlen sich aus: Blutungen treten seltener auf, die Gelenke sind gesünder und die Lebensqualität höher.

Menschen mit schwerer Hämophilie erhalten i. d. R. 3 Mal (Hämophilie A) oder 2 Mal (Hämophilie B) pro Woche ihr Faktorpräparat. Ein abweichender Rhythmus ist möglich, z. B. bei Präparaten mit verlängerter Halbwertszeit, sog. Extended-Half-Life(EHL)-Präparaten.

Grundsätzlich sollte die Prophylaxe individuell auf den Patienten zugeschnitten sein und folgende Aspekte berücksichtigen:

  • Alter und Gewicht,
  • Blutungsneigung,
  • körperliche Aktivität und Lebensführung sowie
  • individuelle Verläufe der Faktorkonzentration im Blut.

Takeda bietet hochwertige und innovative Faktorpräparate zur Behandlung der Hämophilie.